Пациенты с мышечной дистрофией в Израиле были потрясены после того, как им сообщили о необходимости прекратить прием нового препарата, одобренного Американским управлением по лекарственным средствам (FDA) как считалось, замедляющего прогрессирование заболевания (Боковой амиотрофический склероз).
Объявление было сделано после провала клинических испытаний препарата.
Боковой амиотрофический склероз, также известный как болезнь Лу Герига, представляет собой прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, которое повреждает нервные клетки головного и спинного мозга, что приводит к потере мышечного контроля. Заболевание прогрессирует с течением времени, и хотя существуют методы лечения, направленные на замедление прогрессирования заболевания или облегчение симптомов, в настоящее время не существует лекарства, которое излечивало бы БАС или останавливало его прогрессирование.
Рассматриваемый препарат был одобрен FDA после того, как показал многообещающие результаты в ранних испытаниях, но последнее клиническое испытание не смогло доказать его эффективность, что привело к решению прекратить его использование.
Пациенты с БАС в Израиле получили от своих врачей инструкции прекратить прием препарата после объявления компании-производителя о провале исследования.
БАС — серьезное заболевание, которое влияет на многие функциональные способности, включая ходьбу, речь, жевание и дыхание. Заболевание в конечном итоге приводит к полному параличу и смерти, обычно в результате дыхательной недостаточности в течение 3–5 лет после появления первых симптомов.
